Sản phẩm thuốc đắt nhất thế giới vừa được phê duyệt có gì đặc biệt?

author 11:26 10/03/2021

(VietQ.vn) - Dịch vụ Y tế Quốc gia Anh (NHS) vừa phê duyệt thuốc Zolgensma, loại thuốc đắt nhất thế giới (với giá 2,48 triệu USD một liều) điều trị bệnh hiếm gặp ở trẻ em.

Theo thông tin trên NCBC, thuốc Zolgensma dùng cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống, một bệnh di truyền hiếm gặp, thường gây tử vong hoặc liệt. Trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống type 1 (type phổ biến) chỉ sống được khoảng 2 năm.

Giám đốc điều hành NHS Simon Stevens cho biết, thuốc Zolgensma được bán với giá hợp lý cho người đóng thuế, nhờ thỏa thuận bí mật của NHS với nhà sản xuất Novartis Gene Therapies (thuộc Công ty Novartis, Mỹ). Quy trình phê duyệt và sử dụng thuốc cũng như phương pháp điều trị đều được tiến hành gắt gao để tránh tốn kém.

 Zolgensma giúp cải thiện nhanh chóng và bền vững chức năng vận động của trẻ nhỏ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ. 

Các bác sĩ cho biết, thuốc Zolgensma có tác dụng nhanh cải thiện hô hấp, giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền. Zolgensma còn giúp cải thiện nhanh chóng, bền vững chức năng vận động của trẻ nhỏ mắc bệnh teo cơ tủy sống type 1 và kéo dài tuổi thọ.

NHS nhận định 80 trẻ em mỗi năm sẽ hưởng lợi từ việc dùng loại thuốc này. "Teo cơ tủy sống là bệnh hàng đầu gây tử vong ở trẻ. Đó là lý do tại sao chúng tôi làm mọi thứ để đưa loại thuốc này đến tay người dân và đàm phán để đảm bảo mức giá phù hợp cho họ", ông  Simon Stevens cho biết.

Thỏa thuận giữa NHS với Novartis Gene Therapies cung cấp thuốc cho bệnh nhân Anh với mức chiết khấu đáng kể nhưng không được tiết lộ. Tuy nhiên, đây được coi là cột mốc mở đường cho hướng dẫn dự thảo về cách điều trị bằng Zolgensma do Viện Y tế và Chất lượng Chăm sóc Quốc gia (NICE) biên soạn.

Theo các điều khoản trong thỏa thuận, một số trẻ nhỏ hiện nằm ngoài tiêu chuẩn của NICE vẫn đủ điều kiện để được xem xét điều trị bởi một nhóm chuyên gia hàng đầu.

Bảo Linh

Thích và chia sẻ bài viết:

tin liên quan

video hot

Về đầu trang