Thời gian phê duyệt các loại thuốc điều trị ung thư kéo dài gây trì hoãn quá trình chữa bệnh

Các chuyên gia đã cảnh báo rằng việc điều trị ung thư đang bị trì hoãn ở Anh vì các cơ quan giám sát NHS mất quá nhiều thời gian để phê duyệt một số loại thuốc mới tốt nhất.

Một số lượng ngày càng tăng của các loại thuốc đã được cấp phép từ năm 2000 để nhằm mục tiêu tạo đột biến mới trong điều trị ung thư.

Nhưng một số loại thuốc đang mất hơn 20 năm để tiếp cận bệnh nhân vì các cơ quan quản lý cho rằng có nhiều nguy cơ bất lợi, Viện Nghiên cứu Ung thư cho biết.

So sánh thời gian được phê duyệt của các loại thuốc cải tiến và 'thú vị' với những loại được coi là đúng tiêu chuẩn hơn. Các loại thuốc trị ung thư sáng tạo nhất đã mất hơn ba năm kể từ khi nộp bằng sáng chế cho NHS.

Các chuyên gia cho biết các quy định nghiêm ngặt đang cướp đi cơ hội để bệnh nhân tiếp xúc với các loại thuốc có khả năng 'biến đổi' cuộc sống của họ.

Trưởng nhóm nghiên cứu, Giáo sư Paul Workman, Giám đốc điều hành của Viện Nghiên cứu Ung thư, cho biết nghiên cứu đã chứng minh rằng quy định về thuốc không theo kịp tiến bộ của khoa học.

Ông nói: "Cần nhiều thời gian hơn để thuốc mới đến được với bệnh nhân và sự chậm trễ là lâu nhất đối với các phương pháp điều trị sáng tạo, thú vị nhất, với tiềm năng lớn nhất để thay đổi cuộc sống của bệnh nhân. Hiện tại, toàn bộ hệ sinh thái để phát hiện và phát triển thuốc, liên quan đến các cơ quan quản lý, nhà nghiên cứu và công ty là quá rủi ro".

Có khoảng 363.000 ca ung thư mới ở Anh mỗi năm, và ở Mỹ là hơn 1,8 triệu người.

Ung thư có thể tiến hóa và trở nên kháng thuốc, thực hiện các phương pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu ban đầu có ít hiệu quả sử dụng. Kết quả là các phương pháp điều trị mới sáng tạo là cần thiết và vô giá nếu điều đó có nghĩa với một người mắc các dạng kháng thuốc có thể có thêm thời gian.

Ở Anh và xứ Wales, các loại thuốc mới phải thông qua các thử nghiệm lâm sàng và ủy quyền, được phê duyệt là có hiệu quả về chi phí để sử dụng trên NHS bởi Viện giám sát quốc gia về chăm sóc sức khỏe và chăm sóc sức khỏe (NICE).

Nhưng giáo sư Workman và nhóm của ông cảnh báo rằng toàn bộ hệ thống phát hiện và phát triển ma túy của Vương quốc Anh là quá thận trọng.

Trong nghiên cứu, được công bố trên tạp chí Drug Discovery Today, các nhà nghiên cứu đã xem xét các loại thuốc được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cấp phép từ năm 2000 đến năm 2016. Họ đã chỉ định mỗi loại thuốc thuộc một trong ba loại đổi mới là cao, trung bình và thấp.

Danh mục đặc biệt sáng tạo bao gồm các loại thuốc hoạt động theo cách khác với các loại thuốc trước đó hoặc các loại thuốc nhắm đến một khía cạnh khác của bệnh ung thư so với trước đây.

Các nhà nghiên cứu tìm thấy các loại thuốc tân tiến nhất phải mất 14,3 năm để có sẵn trên NHS, so với 13,5 năm đối với thuốc đổi mới trung bình và 11,1 năm đối với các phương pháp điều trị ít đổi mới nhất. Một số loại thuốc tân tiến nhất đã mất hơn 20 năm để tiếp cận bệnh nhân.

Mifamurtide, được sử dụng để điều trị u xương, một loại ung thư xương, mất 20 năm để được NICE chấp thuận sau khi được cấp bằng sáng chế. Và trabectedin, dưới tên thương hiệu Yondelis để điều trị ung thư biểu mô mềm, mất 22 năm để trải qua quá trình phê duyệt.

Gần đây, một loại thuốc dùng để điều trị ung thư vú, olaparib, còn được gọi bằng tên thương hiệu Lynparza, đang chờ được phê duyệt kể từ khi được EMA ủy quyền vào tháng 4 năm ngoái và nó đã có sẵn ở Mỹ.

Các phát hiện cũng cho thấy thời gian giữa một bằng sáng chế được nộp để có sẵn trên NHS tăng từ năm 2000 đến năm 2016. Thuốc được cấp bằng sáng chế đầu tiên từ 2000-2008 mất 12,8 năm để tiếp cận bệnh nhân. Thời gian đã tăng lên 14 năm đối với các loại thuốc được cấp phép đầu tiên trong khoảng năm 2009 đến 2016.

Tích cực hơn, Giáo sư Workman và các đồng nghiệp của ông đã phát hiện ra rằng tỷ lệ thuốc được EMA cấp phép đã tăng gấp đôi, tăng từ mức trung bình 6 loại mỗi năm từ 2000-2008, lên 13,5 mỗi năm từ 2009-2016.

Có một số lượng lớn các ủy quyền EMA cho một số bệnh ung thư, chẳng hạn như da và vú, nhưng không có đối với những loại khác, chẳng hạn như ung thư não và thực quản.

Nhóm nghiên cứu đã viết: "Chúng tôi thấy rằng các loại thuốc cải tiến cao hơn đã không tiến triển nhanh hơn thông qua sự phát triển. Trên thực tế, chúng tôi nhận thấy rằng mức độ đổi mới được chỉ định cho một loại thuốc càng cao thì trung bình càng mất nhiều thời gian để chuyển từ ngày ưu tiên bằng sáng chế sang quyết định thẩm định cuối cùng của NICE".

Họ nói thêm: "Khá quan ngại về nhu cầu thuốc hoạt động theo những cách mới, phát hiện của chúng tôi cho thấy hệ thống thẩm định NICE đã không ưu tiên phê duyệt các loại thuốc trị ung thư có tính sáng tạo nhất".

Một số lỗi thuộc về EMA, vì phần lớn sự chậm trễ xảy ra giữa khi bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 1 và việc điều trị được EMA chấp thuận. Phải mất 8-9 năm cho các loại thuốc tân tiến nhất so với 6-8 cho loại ít sáng tạo nhất.

Các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng NICE đã có những cải tiến thời gian giữa việc điều trị được phê duyệt bởi EMA và NICE bắt đầu  đánh giá công nghệ đã giảm.

Tuy nhiên, dữ liệu cho thấy không thể nhanh hơn trong việc thực hiện đánh giá. Ngoài ra cũng ít có khả năng phê duyệt các loại thuốc sáng tạo, chỉ 38,4% được phê duyệt.

Các loại thuốc trong nhóm trung bình của sự đổi mới có tỷ lệp phê duyệt là 53,3%, trong khi 40,1% thuốc ở tầng thấp nhất được phê duyệt.

Các nhà nghiên cứu kêu gọi các quy định quản lý các thử nghiệm lâm sàng và cấp phép phải được nới lỏng và họ cũng hy vọng rằng các công ty dược phẩm được khuyến khích mạnh mẽ hơn để sản xuất các loại thuốc đặc biệt nhất.

Họ cũng đề nghị Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe (MHRA) và EMA nên điều chỉnh cách tiếp cận của họ với quy định để giúp điều trị dễ dàng hơn cho bệnh nhân.

Giáo sư Workman cho biết: "Nghiên cứu của chúng tôi mô tả chi tiết tiến bộ lớn được thực hiện chống lại ung thư, với số lượng thuốc trung bình được cấp phép mỗi năm nhiều hơn gấp đôi trong thập kỷ qua. Nhưng nó cũng làm rõ rằng các hệ thống quy định của chúng tôi không theo kịp với những tiến bộ trong khoa học".

Báo cáo của ICR được đưa ra sau cảnh báo vào năm ngoái rằng các loại thuốc trị ung thư không đến được với những bệnh nhân cần chúng.

Một trong sáu người được chẩn đoán mắc bệnh ung thư đã phải đối mặt với các vấn đề về việc dùng thuốc theo chỉ định của bác sĩ, theo kết quả nghiên cứu trước đó.

Họ phát hiện ra rằng việc phân phối NHS, 16% bệnh nhân phải đối mặt với sự chậm trễ trong việc điều trị ung thư hoặc bị từ chối hoàn toàn, tổ chức này đã nhận thấy thông qua bỏ phiếu.

Họ đã công bố bài viết mười mục kêu gọi hành động để cải thiện việc tiếp cận thuốc cho bệnh nhân.

Hương Giang (theo: dailymail)