Mỹ thử nghiệm thuốc chữa khỏi ung thư máu ác tính, hy vọng cuối năm sẽ gửi FDA phê duyệt

Trong thử nghiệm giai đoạn I vừa được công bố trên tập san khoa học Nature, các nhà khoa học nhận thấy thuốc revumenib đã chữa khỏi hoàn toàn bệnh ung thư máu ác tính ở 1/3 số bệnh nhân.

Theo tờ Daily Mail (Anh), người hướng dẫn nghiên cứu - TS. Scott Armstrong, một chuyên gia về ung thư máu tại Viện Ung thư Dana-Farber ở Boston, Massachusetts (Mỹ), cho biết kết quả là "rất đáng khích lệ". Nhưng ông nói rằng cần phải nghiên cứu thêm để chứng minh hiệu quả của thuốc.

Nếu các thử nghiệm nghiêm ngặt hơn thành công, họ sẽ nộp đơn xin Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt vào cuối năm nay.

Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính là loại ung thư máu ảnh hưởng đến các tế bào bạch cầu, khiến chúng không thể chống lại nhiễm trùng. Bệnh nổi tiếng là khó điều trị và di căn rất nhanh.

 Mỹ đang thử nghiệm giai đoạn I thuốc chữa khỏi ung thư máu ác tính. Ảnh: Shutterstock

Các nhà nghiên cứu tập trung vào bệnh bạch cầu được kích hoạt bởi đột biến gien NPM1 và KMT2A - dạng bệnh chiếm khoảng 40% số ca bệnh bạch cầu và tới 80% bệnh nhân sẽ chết trong vòng 5 năm.

Trong nghiên cứu của mình, các nhà khoa học đã sử dụng thuốc revumenib cho 68 bệnh nhân bị tái phát bệnh bạch cầu hoặc bệnh bạch cầu không đáp ứng với điều trị. Gần như tất cả đều mắc bệnh bạch cầu với đột biến NPM1 hoặc KMT2A và họ khoảng 42 tuổi.

Bệnh nhân được yêu cầu dùng thuốc dưới dạng viên nang, 2 lần một ngày - mỗi liều cách nhau 12 giờ. Họ được theo dõi trung bình khoảng 1 năm. Kết quả cho thấy 30% ca bệnh đã khỏi bệnh hoàn toàn, với tất cả dấu hiệu và triệu chứng của ung thư đã biến mất, 53% bệnh nhân thuyên giảm một phần, giảm kích thước khối u hoặc giảm mức độ di căn của ung thư. Nói chung, bệnh nhân sống sót trong khoảng 7 tháng sau khi bắt đầu nghiên cứu.

Ung thư máu đã và đang là nỗi ám ảnh của nhiều người vì tốc độ tiến triển nhanh chóng và tính chất nguy hiểm của bệnh. Mỗi năm Việt Nam có thêm gần 6.300 ca ung thư máu mới, riêng Viện Huyết học phát hiện khoảng 1.500 ca gồm cả trẻ em và người lớn. Khoa Điều trị hoá chất của Viện thường xuyên có 250 bệnh nhân mắc bệnh máu ác tính đang điều trị. Tiên lượng sống của bệnh nhân ung thư máu tuỳ theo từng mặt bệnh. Nếu chỉ điều trị hoá trị liệu đơn thuần, tỉ lệ sống thêm trên 5 năm chỉ 20%, nâng lên 50% với ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài.

Đa số các thể ung thư máu có thể phát hiện thông qua xét nghiệm máu. Một số trường hợp đặc biệt như: số lượng tế bào bạch cầu quá thấp, làm xét nghiệm máu chưa đủ số lượng tế bào để chẩn đoán chắc chắn ung thư máu. Khi đó, phải làm thêm một số xét nghiệm liên quan miễn dịch di truyền, ưu tiên bệnh phẩm dịch tủy xương (cần chọc tủy). Để chẩn đoán ung thư máu, bệnh nhân thường làm xét nghiệm huyết tủy đồ.

An Dương (T/h)