Trung Quốc phát triển liệu pháp dùng virus biến đổi gen để tiêu diệt ung thư chỉ trong 28 ngày

Trong nghiên cứu, các chuyên gia áp dụng liệu pháp CAR-T – một dạng miễn dịch trị liệu tiên tiến bằng cách thay đổi phương thức tiếp cận truyền thống. Trước đây, liệu pháp CAR-T yêu cầu chiết tách tế bào T từ máu bệnh nhân, nuôi cấy và biến đổi gen trong phòng thí nghiệm, sau đó mới truyền trở lại cơ thể. Quy trình này kéo dài từ ba đến sáu tuần, chi phí đắt đỏ và đòi hỏi kỹ thuật, hậu cần phức tạp. Theo ước tính, tổng chi phí có thể vượt quá một triệu nhân dân tệ (tương đương khoảng 139.200 đô la Mỹ).

Khắc phục hạn chế đó, nhóm nghiên cứu từ Viện Huyết học thuộc Bệnh viện Union, Đại học Khoa học và Công nghệ Hoa Trung (thành phố Vũ Hán), đã sử dụng vectơ virus – một loại virus được biến đổi để mang vật liệu di truyền. Virus này có khả năng xác định và lập trình tế bào T trực tiếp bên trong cơ thể, giúp các tế bào miễn dịch biểu hiện thụ thể đặc hiệu nhắm vào tế bào ung thư. Nhờ đó, phương pháp mới được xem là một “sản phẩm sẵn sàng sử dụng”, không cần cá nhân hóa như phương pháp truyền thống.

Trong giai đoạn một của thử nghiệm lâm sàng, bốn bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy – dạng ung thư máu phổ biến thứ hai đã được truyền tĩnh mạch vectơ virus từ ngày 19 tháng 11 đến ngày 20 tháng 1. Liệu pháp mới rút ngắn thời gian điều trị xuống chỉ còn 72 giờ, nhờ loại bỏ các bước trung gian như thu thập tế bào, nuôi cấy và hóa trị tiền truyền.

Các nhà khoa học đã sử dụng vectơ virus – một loại virus được biến đổi để mang vật liệu di truyền chống lại ung thư. Ảnh: Thanh niên

Tính đến ngày 1 tháng 4, sau hai tháng theo dõi, hai trong số bốn bệnh nhân đã đạt được trạng thái thuyên giảm hoàn toàn, các tổn thương khối u biến mất hoàn toàn. Hai bệnh nhân còn lại cũng ghi nhận kết quả tích cực, với khối u thu nhỏ rõ rệt chỉ sau 28 ngày điều trị.

Kết quả nghiên cứu được công bố đầu tháng 7 trên tạp chí y khoa The Lancet. Một nền tảng chuyên môn về liệu pháp tế bào tại Trung Quốc nhận định đây là “một bước tiến quan trọng” trong lĩnh vực điều trị ung thư. Tác giả bài báo nhấn mạnh rằng nếu công nghệ này được thử nghiệm ở quy mô lớn, chi phí điều trị có thể giảm hơn 80% và tiềm năng thay đổi hoàn toàn mô hình điều trị CAR-T hiện nay. Hướng đi mới của các nhà khoa học Trung Quốc cũng thu hút sự quan tâm của giới nghiên cứu quốc tế.

Theo báo cáo nghiên cứu đăng trên tạp chí y khoa Lancet (Anh), tế bào CAR-T bắt đầu xuất hiện trong máu từ ngày 4-8, đạt đỉnh vào ngày 10-17.

Theo đánh giá của nghiên cứu, ESO-T01 có tiềm năng điều trị cao đối với đa u tủy kháng trị, là công nghệ và bước đột phá mới hứa hẹn nhiều tiềm năng. Kết quả bước đầu này rất đáng khích lệ. Tuy nhiên, đây mới là nghiên cứu đơn nhóm, mở, chưa có đối chứng. Do đó cần mở rộng nghiên cứu với số lượng lớn hơn, thời gian theo dõi dài hơn và thiết kế đối chứng ngẫu nhiên để xác nhận hiệu quả và độ an toàn lâu dài.

Theo các nhà nghiên cứu, việc sử dụng virus trong điều trị bệnh, đặc biệt trong liệu pháp gen và miễn dịch ung thư, đang ngày càng được công nhận rộng rãi trên thế giới nhờ những tiến bộ vượt bậc trong công nghệ sinh học. Thay vì gây bệnh, các virus đã được biến đổi để trở thành “công cụ vận chuyển” vật liệu di truyền, giúp lập trình lại tế bào trong cơ thể người bệnh nhằm tiêu diệt tế bào ung thư hoặc sửa chữa gen lỗi.

Các cơ quan quản lý y tế hàng đầu như Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hay Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đều đã ban hành hệ thống quy chuẩn nghiêm ngặt cho việc phát triển và ứng dụng các liệu pháp sử dụng virus.

Tại Hoa Kỳ, liệu pháp CAR-T vốn sử dụng virus để tái lập trình tế bào T của bệnh nhân đã được FDA phê duyệt và áp dụng điều trị cho các dạng ung thư máu ác tính từ năm 2017.

Tương tự, Liên minh châu Âu cũng phân loại các phương pháp này là “sản phẩm trị liệu tiên tiến” và yêu cầu tuân thủ nghiêm ngặt các tiêu chuẩn về sản xuất, thử nghiệm và theo dõi sau điều trị.

Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) cũng đóng vai trò quan trọng trong việc hướng dẫn đánh giá rủi ro sinh học và đảm bảo an toàn khi sử dụng virus tái tổ hợp. Những thành tựu gần đây, như nghiên cứu tại Vũ Hán sử dụng virus biến đổi để tạo tế bào miễn dịch CAR-T ngay trong cơ thể, không chỉ mở ra hướng đi mới trong điều trị ung thư mà còn góp phần hiện thực hóa mục tiêu toàn cầu: phát triển các liệu pháp chính xác, an toàn và dễ tiếp cận hơn cho người bệnh.

 Vân Thảo (T/h)