Cứu sống thành công cháu bé mắc bệnh hiểm nghèo bằng ghép tế bào gốc

14 tháng sau khi kêu gọi cộng đồng hỗ trợ tài chính cho việc ghép tế bào gốc (ghép tủy) điều trị bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh cho bé 2 tháng tuổi Viên Đức Anh (Hà Nam), gia đình và tập thể nhân viên y tế Bệnh viện Nhi Trung ương và Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 đã có thể thở phào nhẹ nhõm.

Đức Anh đã trở thành bệnh nhi đầu tiên mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng kết hợp ở Việt Nam được hồi sinh bằng công nghệ ghép tế bào gốc tạo máu.

Bé Đức Anh được cứu sống sau nhiều nỗ lực của tập thể các bác sĩ

Chạy đua với thời gian để tìm cách ghép tủy

Sau 3 lần sinh con, chỉ giữ lại được 1 do các con đều mắc bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh, anh Viên Đức Tuấn và chị Nguyễn Thị Ngà (cha mẹ của cháu Đức Anh) quyết định mang thai lần thứ 4 là Đức Anh. Ngay khi bé Đức Anh chào đời gia đình đã đưa cháu đến bệnh viện Nhi Trung Ương để khám. Lại một lần nữa anh chị nhận thông báo con mắc bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể kết hợp, loại nặng nhất trong các bệnh suy giảm miễn dịch. Với những bé có hệ miễn dịch yếu như Đức Anh, ngay cả bệnh nhiễm trùng đơn giản như cảm cúm cũng có thể dẫn tới tử vong, vì vậy yếu tố vô trùng được đặt lên hàng đầu.

Đồ đạc trong nhà được “sơ tán” gần hết để tạo không gian thoáng đãng. Những cử chỉ âu yếm rất đỗi bình thường của cha mẹ đối với con cũng được anh Tuấn, chị Ngà hạn chế hết mức.

Phương pháp điều trị duy nhất có thể cứu sống Đức Anh khi ấy là nhanh chóng thực hiện ghép tế bào gốc tạo máu (ghép tủy). Đây là liệu pháp điều trị kỹ thuật cao, trong đó tế bào gốc tạo máu được đưa vào cơ thể, thay cho tế bào gốc bị tổn thương hoặc bất thường. Ở các quốc gia phát triển như Mỹ, Hà Lan, Pháp…, trẻ bị suy giảm miễn dịch bẩm sinh có cơ hội sống lên tới 95% nếu được phát hiện sớm và ghép tủy trước 3 tháng tuổi.

Đối với gia đình bé Đức Anh và Bệnh viện Nhi Trung ương, hướng đi đầy triển vọng này đồng thời là một thách thức rất lớn. Tìm được nguồn tủy phù hợp cho người bệnh là việc không dễ dàng, trong khi kinh phí điều trị dự kiến vượt quá xa sức chịu đựng của một gia đình gần như khánh kiệt sau hai lần mất con.

PGS.TS Lê Minh Hương-PGĐ Bệnh viện Nhi Trung ương chia sẻ, tuy Đức Anh được chẩn đoán bệnh từ rất sớm nhưng rất không may, nguồn tủy từ bố và anh trai đều không hoàn toàn phù hợp, do đó không thể lấy tế bào gốc tạo máu từ tủy xương bằng các phương pháp vẫn được áp dụng tại Bệnh viện Nhi. Sau khi hội chẩn các chuyên khoa Huyết học lâm sàng, Di truyền sinh học phân tử, Ngân hàng máu và Miễn dịch dị ứng, các bác sĩ quyết định lựa chọn phương pháp lấy tế bào gốc tạo máu từ máu ngoại vi của người cho là bố của bé (anh Viên Đức Tuấn, 35 tuổi) và loại bỏ tế bào lympho T khỏi các tế bào gốc này để hạn chế nguy cơ thải ghép trong cơ thể bệnh nhi.

Đây là phương pháp rất phức tạp đòi hỏi trang thiết bị và hóa chất đắt tiền. Công đoạn này rất quan trọng, nếu không ca ghép sẽ thất bại. May mắn, Bệnh viện Nhi đã nhận được sự phối hợp của đội ngũ y bác sĩ từ Bệnh viện Trung Ương quân đội (TWQĐ) 108 trong khâu lọc và tách tế bào gốc từ cơ thể người hiến tủy.

Ngày 14/10/2014, anh Viên Đức Tuấn được chỉ định nhập viện Trung Ương quân đội 108. Sau khi hoàn thiện các xét nghiệm thường quy cũng như chuyên sâu để đảm bảo có thể tách được tế bào gốc, ngày 18/10/2014 anh Tuấn bắt đầu được các bác sĩ tiến hành tiêm thuốc kích thích tế bào gốc ra máu ngoại vi. Trong 5 ngày nhập viện, tất cả các chi phí cho khâu chuẩn bị như tiền viện phí, tiền xét nghiệm… đều được bệnh viện 108 hỗ trợ miễn phí cho bệnh nhân.

Tiến sĩ, bác sĩ Phan Quốc Hoàn, Trưởng khoa Sinh học phân tử, Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 chia sẻ: “Việc tách tế bào gốc được thực hiện trên 2 hệ thống máy hiện đại nhất hiện nay là hệ thống tách tự động Optia và hệ thống CliniMACS, loại máy chuyên biệt lần đầu tiên được sử dụng tại Việt Nam”. Sau khi có sản phẩm tế bào gốc từ máu ngoại vi, các bác sĩ tiến hành loại bỏ tế bào lympho T trên hệ thống CliniMACS. Quá trình này được thực hiện trong phòng sạch của khoa Sinh học phân tử-Bệnh viện Trung Ương quân đội 108 với sự giúp đỡ về chuyên môn của các chuyên gia đến từ Singapore.

 Hai tháng ròng rã để chuẩn bị ghép tủy cho Đức Anh là những ngày căng thẳng nhất của đội ngũ y bác sĩ Bệnh viện Nhi Trung Ương và Bệnh viện TWQĐ 108. Giai đoạn trước 3 tháng tuổi được coi là “thời điểm vàng” của những cháu bé mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng, sau thời gian này nguy cơ cao mắc các bệnh nhiễm trùng sẽ gây khó khăn cho quá trình cấy ghép.

Sau khi hoàn thiện công đoạn lọc, tách tế bào gốc từ người bố, ngày 24/10/2014 nhóm bác sĩ ghép tủy Bệnh viện Nhi Trung ương bắt đầu tiến hành ghép các tế bào gốc này sang cơ thể bé Viên Đức Anh.

Giai đoạn sau ghép: hồi hộp chờ đợi

Bé Đức Anh và bố

Sau khi hoàn thành công đoạn đưa tủy của bố vào cơ thể bệnh nhi, bé Đức Anh và mẹ  được vô trùng tuyệt đối trong phòng cách ly của khoa Hồi sức Ngoại Bệnh viện Nhi Trung ương trong 2 tháng. Thời gian này cháu được dùng thuốc chống thải ghép và duy trì điều trị bằng thuốc tăng cường miễn dịch Gama globulin và theo dõi tiến trình phát triển của tủy mới. Gia đình và đội ngũ y tế lại thêm một lần ‘thót tim’. Đối với các trường hợp ghép tủy khác, thông thường chỉ sau 1-2 tuần bệnh nhi sẽ xuất hiện các dấu hiệu thải ghép như rụng tóc, lở loét mồm miệng, nhưng hiện tượng này hoàn toàn không xảy ra với Đức Anh.

Sau 2 tháng theo dõi, tủy bắt đầu mọc trong cơ thể bé bỏng nhưng vẫn còn chậm. Tháng 12/ 2014, thấy tình trạng sức khỏe của cháu ổn định, không nhiễm trùng, các bác sĩ bệnh viện Nhi quyết định cho cháu ra viện và tiếp tục theo dõi điều trị ngoại trú. Thời gian đầu cứ 2 tuần một lần, Đức Anh lại được đưa lên bệnh viện Nhi khám, xét nghiệm, đánh giá mọc tủy và truyền tăng cường miễn dịch.

Trở về đoàn tụ với gia đình, nhưng suốt 3 tháng tiếp theo, Đức Anh vẫn được canh chừng hết sức cẩn thận trong không gian vô trùng như lúc mới sinh. Đồ đạc trong phòng được sơ tán gần hết, máy lọc không khí, đèn diệt khuẩn quần áo, nước sát khuẩn tay và khẩu trang trở thành những vật dụng không thể thiếu mỗi ngày của gia đình. Chế độ dinh dưỡng của bé cũng là điều được các bác sĩ và gia đình lưu tâm hàng đầu. Bé được chỉ định cho bú mẹ hoàn toàn trong 7 tháng đầu đời và chỉ ăn dặm khi bước sang tháng thứ 8.

5 tháng trôi qua với những lo lắng thắt lòng của cha mẹ Đức Anh cuối cùng cũng được đền đáp. Những dấu hiệu tủy mới tiếp tục phát triển mạnh mẽ trong cơ thể bé. Thạc sĩ, bác sĩ Nguyễn Vân Anh, chuyên khoa Miễn dịch, người trực tiếp chăm sóc cháu Đức Anh trong suốt quá trình ghép tủy chia sẻ: “Diễn biến các chỉ số miễn dịch trong máu ngoại vi sau khi ghép nhiều lúc khiến bác sĩ “thót tim”, phải chờ đợi đến 5 tháng mới có sự thay đổi đáng kể”. Đến nay, qua14 tháng theo dõi, các chuyên gia đầu ngành của Việt Nam và Hồng Kông đánh giá đây là ca bệnh thành công.

Lê Mai